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Premier essai de la méthode d’édition génétique CRISPR sur une forme de cécité jusqu’alors incurable
L’outil d’édition génétique CRISPR a été utilisé pour la première fois à l’intérieur du corps humain. Dans le cadre d’un nouvel essai clinique, les scientifiques de l’Oregon Health and Science University (OHSU/ Etats-Unis) testent cette technique comme traitement d’une mutation génétique qui provoque la cécité.
Depuis sa mise au point en 2012, CRISPR s’est révélé prometteur en tant que nouveau moyen potentiel de traiter toute une série d’affections génétiques. L’outil permet aux médecins d’isoler des sections problématiques de l’ADN, comme celles qui causent des maladies, et donne la possibilité de les remplacer par quelque chose de bénéfique.
Le nouvel essai, mené à l’OHSU et parrainé par des sociétés privées, cible une forme d’amaurose congénitale de Leber. Cette maladie rare est déclenchée par une mutation génétique qui affecte la rétine, ce qui fait que les patients naissent aveugles ou perdent la vue au cours des premières années de leur vie.
Pour ce type particulier d’amaurose, la mutation se produit sur un gène appelé CEP290, qui fut donc la cible de l’essai. Les chercheurs injectent le médicament introduit par le CRISPR directement dans les cellules photoréceptrices situées derrière la rétine, où il est utilisé pour éliminer le gène défectueux.
CRISPR a déjà été testé chez l’homme, mais dans ce cas, les cellules ont été retirées du patient, modifiées puis renvoyées dans le corps. Ce nouvel essai clinique constitue le premier essai in vivo du CRISPR, directement à l’intérieur du corps humain.
Selon Mark Pennesi, le scientifique responsable de l’essai pour l’OHSU :
Le fait de pouvoir modifier les gènes à l’intérieur du corps humain est incroyablement profond. « Au-delà de la possibilité de traiter une forme de cécité jusqu’alors incurable, l’édition in vivo des gènes pourrait également permettre de traiter un éventail beaucoup plus large de maladies.
Le traitement est conçu pour être permanent pour les patients, mais ne sera pas transmis aux enfants qu’ils pourraient avoir à l’avenir. Il s’agit d’une distinction importante, car l’un des principaux risques de la thérapie génique est que si quelque chose tourne mal dans cette situation, cela peut modifier le patrimoine génétique humain pendant des générations. Cette préoccupation s’est concrétisée en 2018, lorsque des expériences secrètes ont conduit à la naissance des premiers bébés issus de la thérapie génique.
Jusqu’à présent, le nouveau traitement CRISPR n’a été mené que sur un seul patient, et il est trop tôt pour que les résultats soient consignés. Au total, environ 18 participants sont attendus, les scientifiques testant le bon fonctionnement du traitement, sa sécurité et sa tolérance par l’organisme.
Présentée sur le site de : OHSU performs first-ever CRISPR gene editing within human body via l’Associated Press.
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